한미약품, 급성골수성백혈병 혁신신약 임상 성과 공개

완전관해 사례 및 병용요법 통한 추가 치료옵션 등 확인해 한미약품 파트너사 앱토즈, 유럽혈액학회서 임상 데이터 발표

2024-10-31 박영주 기자

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[파이낸셜리뷰=박영주 기자] 한미약품은 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 투스페티닙(이하 TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다고 31일 밝혔다. 완전관해 사례 등 약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점을 밝혀 혁신신약 개발 가능성이 더욱 높아졌다는 평가다. 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 30일 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(ESH) 중 진행된 웹캐스트 발표를 통해 이같은 내용을 공개했다고 밝혔다. 발표에는 앱토즈 최고 의학 책임자 라파엘 베아(Rafael Bejar) 박사와 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병학과 교수 나발 G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 참여했다. AML 혁신신약 개발 권위자로 인정받는 데버 박사는 현재 TUS 임상시험 책임자를 맡고 있다. TUS는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)로, 지난 2021년 4억2000만 달러 규모로 앱토즈에 기술수출 됐다. TUS는 미국 FDA로부터 지난 2018년 희귀의약품, 2022년 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐으며 한미약품은 이러한 잠재력을 바탕으로 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다. 이번 업데이트된 임상데이터는 현재 진행 중인 임상 1/2상 시험 진행 상황으로, TUS/VEN(베네토클락스) 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다. 현재까지 140명 이상의 환자가 TUS를 투여 받았으며 이중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은 TUS/VEN 병용요법으로 임상에 참여하고 있다. 지난 10월23일까지의 데이터 분석 결과, 단일 및 병용요법 환자군 모두에서 특이할만한 부작용 사례 발생이 없었다. 눈여겨볼만한 결과는 TUS 단독투여 요법에서, VEN 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 ‘완전관해’가 나타났다는 점이다. 이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전관해 효과를 확인했다. VEN 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 사측은 “FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것”이라고 설명했다. 앱토즈 CMO 베아 박사는 “AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙돼가고 있어 크게 만족한다”며 “AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과 VEN 치료에 실패한 환자들에게 TUS가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. TUS 임상 책임자 데버 박사도 이번 데이터에 대해 매우 고무적이라며 “축적된 TUS/VEN 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(TUS/VEN/저메틸화제, HMA)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다”고 설명했다.