[파이낸셜리뷰=전민수 기자] JW중외제약이 투약 편의성을 획기적으로 개선한 A형 혈우병 치료제에 대한 국내 판권을 획득했다.
11일 JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약과 A형 혈우병 치료제인 ‘에미시주맙(emicizumab)’의 국내 판매를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.
쥬가이제약에서 자체 개발한 에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합 생물학적 제제다.
에미시주맙은 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하도록 이중특이항체(Bi-specific antibody) 기술이 적용된 ‘혁신신약(First-in-Class)’이다.
쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 12세 이상 A형 혈우병 환자의 예방요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 에미시주맙에 대한 글로벌 임상시험을 진행해왔다.
아울러 지난해 첫 번째 임상 3상(HAVEN 1)에서 주요 평가항목을 만족시켰다. 에미시주맙은 혈관 내 투여하는 정맥주사가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사할 수 있다는 점이 특징이다.
현재까지 출시된 치료제는 대부분 주 2~3회 ‘정맥주사’를 해야 했지만, 에미시주맙은 주 1회 ‘피하주사’로 그 효과가 지속되는 등 제형의 편의성 뿐 아니라 지속효과까지 향상시켰다. 이를 통해 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선에 기여할 수 있을 것이라고 회사 측은 설명했다.
쥬가이제약 관계자는 “에미시주맙은 혈액응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현된다”며 “제8인자의 억제인자를 보유한 환자에게도 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다”고 설명했다.
혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족하게 돼 발생하는 질환이다. 이 병은 부족한 혈액응고 인자의 종류에 따라 혈액응고 제8인자가 결핍된 A형과 제9인자가 부족한 B형으로 구분된다.
또한 혈우병은 남성 약 5000명 당 1명 꼴로 발생하며, A형 혈우병 환자가 전체의 80%를 차지한다. 국내 A형 혈우병 환자는 1600명에 달하며, 국내 혈우병 치료제 시장은 약 900억원 규모로 추산된다.
JW중외제약 한성권 대표는 “평생 동안 치료제를 정기적으로 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들에게 치료제의 선택은 매우 중요한 문제”라며 “에미시주맙의 허가 절차를 차질 없이 진행해 한국의 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.